精准医学创新性临床试验设计“主方案”研究的概念、设计与案例

作者：于亚南; 杜培艳; 刘骏; 王忠^*

来源：中国新药杂志, 2020, 29(23): 2712-2717.

• 主方案研究
• 篮式试验
• 伞式试验
• 平台试验
• 个体化医疗

精准医学研究模糊了疾病的界限和定义,靶向药物的研发成为医药研究领域中的重要方向。如何合理设计和评估"精准医学"临床试验是靶向药物研发的关键。主方案设计(master protocols)是用于回答多个问题的创新性临床试验设计,包括3种不同类型:伞式、篮式和平台试验(umbrella,basket,and platform trials)。本文将对主方案的3种不同类型设计进行系统介绍,包括概念、设计方法及临床研究案例,以期为众多临床研究者提供参考,更好指导临床试验设计。

• 单位
  中国中医科学院中医临床基础医学研究所