我国罕见病药品的可及性及采购使用现状研究

作者：徐陆欣怡; 王妮; 尹适成; 滕彩霞; 崔丹^*

来源：中国卫生政策研究, 2022, 15(02): 60-64.

• 罕见病
• 孤儿药
• 可及性
• 疾病负担

目的：分析我国罕见病药品的可及性和采购使用现状，为完善我国罕见病用药保障政策提供参考。方法：采用文献分析法，从可获得和可负担角度评价药品可及性；从采用率、构成比等分析罕见病药品采购数量、金额等现状。结果：从可获得看，国内上市药品仅占全球上市药品的58.9%,16种罕见病的患者面临“境外有药，境内无药”，24.2%的国内上市药品未注册罕见病适应症，20种罕见病的所有药品均为超适应症用药；从可负担看，仅43.4%的国内上市药品实际得到了医保覆盖，76.0%的医保目录外药品属于高值药品。2018和2019年全国医疗机构罕见病药品采购DDDs同比增长571.56%和13.80%，采购金额同比增长45.22%和25.40%。部分高值罕见病药品的覆盖患者率仅为0.02%～3.06%。结论：我国罕见病患者的药品可获得性不及境外，应完善、落实药品审评审批制度改革，推动仿制药研发上市。目录准入、药品集采改善了罕见病药品的可负担性，但罕见病患者尤其是高值罕见病药品所涉患者的受益仍然有限；建立多层次的罕见病用药保障体系，重点加强高值罕见病药品的兜底保障。

• 单位
  公共卫生学院; 武汉大学; 南京大学医学院附属鼓楼医院