基因治疗假肥大型肌营养不良

作者：刘立斌; 周红雨

来源：华西医学, 2007, (02): 416.

• 假肥大型肌营养不良
• DMD
• Dystrophin
• 抗肌萎缩蛋白
• 基因治疗

假肥大型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是最常见的进行性肌营养不良(progressive muscular dystrophy,PMD)的一种类型,该病是主要影响男性X性连锁隐性遗传疾病,病理上以肌纤维变性、坏死、脂肪填充为特征,发病年龄为2~3岁,发病率为1/3500男婴,呼吸肌麻痹是DMD患

• 单位
  四川大学华西医院; 神经内科