拓展性临床试验制度的国际现状及对我国的启示

作者：姚峥嵘; 阮未艾; 王艳翚; 张彧

来源：中国药房, 2021, 32(14): 1665-1670.

• 拓展性临床试验
• 同情用药
• 现状
• 挑战
• 启示

目的:为完善我国拓展性临床试验制度建设提供参考。方法:从制度建立、适用范围与原则、申请审批情况等3个方面介绍国际拓展性临床试验制度的实施经验,进一步分析我国拓展性临床试验制度的沿革及面临的挑战,并提出相关建议。结果与结论:美国、英国、澳大利亚以及欧盟等国家/地区拓展性临床试验制度的发展已较为成熟。而当前我国尚未正式出台拓展性临床试验制度的具体政策,在实施中也面临诸多挑战,如用药风险等带来的伦理问题,发起申请的阻力与收益间难以平衡而产生的发起者困境,以及风险评估责任方未明、审批时间紧急等导致的审查难点较多等。建议我国可通过完善现有法律法规,加强信息公开与风险预案工作,明确制度运行过程中的责任划分等措施予以应对;同时可借鉴国际现有模式,搭建我国拓展性临床试验管理体系,针对"单个患者紧急情况""单个患者非紧急情况"和"两人以上群组患者"等不同申请类型设置相应的申请路径并发动各方力量合力监管,以促进拓展性临床试验制度的完善和落实。

• 单位
  经济管理学院; 南京中医药大学