美国FDA批准Ayvakit(avapritinib)用于治疗PDGFRA基因18外显子突变型胃肠道间质瘤

作者：夏训明

来源：广东药学院学报, 2020, 36(01): 27.

<正>美国FDA于2020年1月9日批准蓝图医药公司(Blueprint Medicines Corporation)新药Ayvakit(avapritinib,CAS登记号为1703793-34-3)用于携带PDGFRA基因18外显子突变的成人治疗胃肠道间质瘤。PDGFRA基因18外显子突变中最常见的是PDGFRA D842V突变。胃肠道间质瘤通常发生于胃肠道壁的神经细胞,这些神经细胞如果发生DNA(基因)突变可能会导致发生胃肠道间质瘤。超过一半的胃肠道间质瘤发生在胃部,剩下的大部分发生在小肠。但胃肠道的任意位置都可能发生胃肠道间质瘤。约10%的胃肠道间质瘤病例与PDGFRA基因突变有关。