成骨不全症的药物治疗

作者:蔡诗雅; 张浩*
来源:中华骨质疏松和骨矿盐疾病杂志, 2021, 14(05): 525-530.
DOI:10.3969/j.issn.1674-2591.2021.05.012

摘要

成骨不全症(osteogenesis imperfecta, OI)又称脆骨病,是一种危害大、致残率高的单基因遗传性骨病。新生儿患病率约为1/15 000~20 000。OI的现有治疗仅为对症治疗,本文就OI药物治疗展开综述,试图归纳目前用于OI治疗的药物种类,包括双膦酸盐、地舒单抗、硬骨抑素抗体、甲状旁腺素(parathyroid hormone, PTH)类似物、转化生长因子-β(transforming growth factor-β,TGF-β)抗体和生长激素(growth hormone, GH)等,并对各类药物的作用机制、治疗效果及安全性等进行讨论。

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