艾曲泊帕治疗儿童免疫性血小板减少症的临床研究进展

作者：王南; 王志法; 王晓玲; 吴润晖; 成晓玲^*

来源：实用药物与临床, 2023, 26(12): 1138-1144.

DOI：10.14053/j.cnki.ppcr.202312016

• 儿童
• 免疫性血小板减少症
• 艾曲泊帕
• 有效性
• 安全性

艾曲泊帕(Eltrombopag)作为非肽类、小分子血小板生成素受体激动剂(Thrombopoietin receptor agonists, TPO-RAs),被美国食品药品监督管理局批准用于1岁及以上儿童和成人免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia, ITP)的治疗。作为在国内外ITP临床实践中应用最为广泛的TPO-RAs,近几年对艾曲泊帕在儿童ITP群体中的报道局限在个例患者的病例报告、小样本量群体的回顾性研究和短期应用的临床疗效报道等，其在儿童患者中长期使用的有效性和安全性缺乏报道。因此，本文从儿童临床试验研究和真实世界研究两个阶段入手，对艾曲泊帕治疗儿童ITP的临床效果进行综述，以期为艾曲泊帕在儿童ITP群体中的个体化与合理应用提供循证依据。

• 单位
  中国药科大学; 首都医科大学附属北京儿童医院