国产血源性人凝血因子Ⅸ治疗血友病B的多中心Ⅲ期临床研究

作者：刘葳; 付荣凤; 周亚伟; 陈昀; 殷杰; 余自强; 杨林花; 王梅芳; 毕慧; 周泽平; 张心声; 夏结来; 杨仁池^*

来源：中华血液学杂志, 2018, 39(05): 404-407.

• 血友病B
• 因子Ⅸ
• 临床试验,Ⅲ期

目的评价一种国产血源性人凝血因子Ⅸ(FⅨ)治疗血友病B的有效性和安全性。方法采用多中心、开放、自身对照设计,用目标值法评价FⅨ的有效性。根据入组血友病B受试者的出血状况和FⅨ水平确定输注剂量,首次输注后30 min测定FⅨ回收率,(24±4)h观察出血症状和体征改善,记录不良事件,治疗后90 d检测病原微生物指标及FⅨ抗体。结果 36例血友病B患者纳入研究,中位年龄31岁,中位用药次数为4(1～17)次。受试者入组后36次首次出血中,止血效果优良、良好分别为27次(75.00%)、9次(25.00%)。首次输注结束后30 min的FⅨ中位回收率为111.92%(65.55%～194.28)%。未发生研究药物相关不良事件。未发生病毒感染。所有受试者首次用药后90～104 d检测FⅨ抑制物均为阴性。结论试验所用国产血源性FⅨ治疗血友病B具有良好的有效性及安全性。临床试验注册国家食品药品监督管理总局2016L08027

• 单位
  济南市中心医院; 中国人民解放军空军军医大学; 山西医科大学第二医院; 苏州大学附属第一医院; 北京协和医学院; 实验血液学国家重点实验室; 中国医学科学院; 昆明医科大学第二附属医院