间充质干细胞的研究进展与药学评价

作者：卢加琪; 韦薇; 刘伯宁; 罗建辉^*

来源：药学学报, 2019, 54(07): 1317-1324.

DOI：10.16438/j.0513-4870.2019-0135

• 间充质干细胞
• 临床研究
• 生产工艺
• 质量控制
• 药学评价

截至2018年12月,世界范围内有900余个间充质干细胞(mesenchymal stem/stromal cell, MSC)研究项目正在开展或完成了临床研究,其数量一直占据各类干细胞疗法临床试验数量的第1位。近年来国内多个间充质干细胞产品开展了非注册临床研究,并开始按照药品申报临床试验。科学界对间充质干细胞的生物学功能及临床治疗效果在不断认知积累中,其体外培养观测到的功能受到体内实际生存环境的限制未能充分显现。不同组织来源间充质干细胞的培养方法、传代代次、细胞表型和功能均有差异,且制剂工艺、临床给药方式和剂量也显著影响临床疗效。间充质干细胞的体外培养条件、诱导方式与回输人体后微环境的差异性,使产品中的细胞难以保持分离前的原始状态。因此,间充质干细胞的来源、制备工艺和复杂性、多样性、变异性等特点,及其存在争议的定义和功能,也给按照药品审评审批带来了挑战。本文综述了国内外间充质干细胞的药物研发进展和临床研究现状,讨论了间充质干细胞的生产原材料、生产工艺、质量研究等药学评价要点,以期为国内间充质干细胞产品的药学评价提供参考。