摘要
目的探究特异性血管内皮生长因子受体-2 抑制剂阿帕替尼治疗软组织肉瘤、滑膜肉瘤(synovial sarcoma,SS) 及转移性腺泡样肉瘤 (alveolar soft part sarcoma,ASPS) 的有效性及安全性。方法本研究纳入 27 例,平均年龄 30.2 (8~71) 岁,男 15 例,女 12 例,其中 21 例诊断为 SS,6 例诊断为转移性 ASPS。患者每日口服 1 次阿帕替尼 500 mg (或年龄<10 岁时 250 mg),根据实体瘤治疗评价指南 (RECIST 1.1)评估肿瘤反应性,Kaplan-Meier 试验用于生存分析,同时记录用药不良反应。结果平均随访 13.7 (2.8~-34.1) 个月。患者中位无进展生存期 (PFS) 为 12.38 个月 (95% CI,12.23-NE)。但是中位总体生存期 (OS)尚未获得。1 例 ASPS 达到了完全缓解 (CP),14 例达到了部分缓解 (PR),8 例为稳定状态 (SD),4 例 SS 出现疾病进展 (PD),客观缓解率 (ORR) 为 55.6% (12.16~100.00),疾病控制率 (DCR) 为 85.2% (34.39~100.00);常见的不良反应包括手足皮肤反应 [13 / 27 (48.1%)],胃肠道反应 [13 / 27 (48.1%)],毛发色素减退 [8 / 17 (29.6%)],口腔溃疡 [6 / 27 (22.2%)]。结论对于软组织肉瘤患者而言,阿帕替尼可作为三线或二线甚至一线治疗选择用药,其有效性和安全性仍须多中心、大样本、前瞻性研究的长期随访结果验证。
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单位四川大学华西医院