糖皮质激素维持治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗效研究

作者：杨慧; 徐丹; 徐金格; 宫跃敏; 李悦; 吴雨洁; 乔纯; 张闰; 何广胜^*; 李建勇

来源：中国实用内科杂志, 2023, 43(07): 560-566.

DOI：10.19538/j.nk2023070107

• 糖皮质激素
• 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
• 疾病高活动状态
• 溶血
• 贫血
• 血栓
• 肾功能

目的 评估糖皮质激素在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）维持治疗中的作用。方法 纳入2020年9月至2022年4月在江苏省人民医院等3家医院诊治的26例疾病高活动状态的PNH患者，自身对照分析予以泼尼松1.0mg/（kg·d）治疗前后贫血、溶血、血栓形成状态、慢性肾损伤指标变化。结果 治疗后1、3、6个月无患者达到溶血控制[乳酸脱氢酶（LDH）<1.5×正常上限（ULN）]，血清乳酸脱氢酶[（5.47±2.55）×ULN、（5.00±3.06）×ULN、（4.84±2.24）×ULN、（5.21±2.44）×ULN,P=0.436]、间接胆红素水平[（21.95±14.30）μmol/L、（21.42±10.54）μmol/L、（21.82±15.80）μmol/L、（23.95±17.30）μmol/L,P=0.881]、外周血网织红细胞比例[（7.28±4.47）%、（6.23±4.08）%、（6.62±3.92）%、（7.11±4.73）%,P=0.457]、D-二聚体水平[（1.07±2.02）mg/L、（0.61±0.93）mg/L、（0.59±0.85）mg/L、（0.45±0.40）mg/L,P=0.263]治疗前与治疗后1、3、6个月比较未见改善。与治疗前相比，治疗后1个月血红蛋白得到提高[（69.12±14.83）g/L比（77.50±18.11）g/L,P<0.05]，而3、6个月未见差异[（69.12±14.83）g/L比（74.15±18.23）g/L,P=0.15;(69.12±14.83)g/L比（75.54±19.91）g/L,P=0.09]。治疗前后肾小球滤过率无差别[（114.15±42.98）mL/（min·1.73 m2）、（117.79±37.69）m L/（min·1.73 m2）、（120.85±44.05）mL/（min·1.73 m2）、（110.30±36.58）mL/（min·1.73 m2）](P=0.42,P=0.43,P=0.41)。结论 泼尼松在维持治疗PNH过程中不能控制溶血，不能改善贫血、血栓情况及肾功能，不建议使用糖皮质激素维持治疗PNH。

• 单位
  人民医院血液科; 徐州医科大学; 南京医科大学