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摘要
目的:为2型糖尿病患者的临床治疗和药物经济学研究提供参考。方法:以"离散选择""糖尿病""Discrete choice""Discrete ranking""Conjoint analysis""Diabetes mellitus""Type 2""Type 2 diabetes mellitus""Non-insulin-dependent diabetes mellitus"等为关键词,收集自建库起至2019年12月在中国知网、万方、PubMed、Web of Science等国内外数据库中发表的中英文文献,从属性与水平、DCE选项集、数据质量、样本量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面对离散选择实验(DCE)在2型糖尿病患者治疗偏好领域中的应用情况进行梳理总结。结果与结论:共检索到相关文献295篇,其中有效文献30篇。药物管理、血糖控制和低血糖事件是被纳入次数较多的属性;通常采用D-高效设计、D-最优设计或正交设计生成DCE选项集;问卷数据质量可通过问卷内部效度进行检验;样本量一般使用拇指法则进行计算;条件Logit模型、多项Logit模型以及混合Logit模型是最常使用的数据分析模型。相较于轻微的低血糖事件,患者的治疗选择更容易受血糖控制的影响,但当低血糖事件发生在夜间或者程度较重时,患者的治疗偏好往往会发生改变;多数研究纳入了药物管理相关属性,但其并非影响患者治疗偏好的主要因素,且与患者既往服药史密切相关。DCE已被广泛应用于国外2型糖尿病的相关研究中,但在我国应用不多。DCE的数据质量较难控制,虽然构建复杂计量经济学模型的趋势在逐渐上升,但多数研究仍未就样本量确定方法、选项集设计原理、质量控制选项等设计细节予以充分的介绍,且部分研究存在属性数量过多、水平间距过大或过小等不足。建议在设计DCE时可以借鉴Bridges JF等学者在ISPOR报告中提出的开展相关研究的十项标准,以提高设计的严谨性、保证偏好研究结果的可信性。
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