基于CRISPR技术的β-地中海贫血基因编辑的研究进展

作者：贾吉宏; 王春芳^*

来源：右江医学, 2022, 50(11): 856-860.

• β-地中海贫血
• CRISPR技术
• 基因编辑

<正>β-地中海贫血(简称β-地贫)是因β-珠蛋白链缺失引起溶血和无效红细胞生成的单基因遗传病。正常情况下，胎儿在出生时γ-珠蛋白基因沉默，而成年β-珠蛋白基因开始表达。若胎儿γ-珠蛋白基因终身持续表达，便可缓解因β-珠蛋白基因缺乏而引起的贫血。因此治疗性的激活γ-珠蛋白基因成为研究的重点。

• 单位
  右江民族医学院附属医院; 右江民族医学院