走近“颠覆性技术”:基因治疗何时惠及大众

作者：谷业凯

来源：中国科技奖励, 2018, (01): 77-78.

<正>日前,国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果:德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症,导致全身80%的皮肤损伤丢失,在接受表皮干细胞基因治疗以后,这名患儿重获健康皮肤并出院,至今正常。在此项研究之前,交界性大疱性表皮松解症尚无彻底的治疗方法,超过40%的患者都活不到青少年时期。可以说,正是基因治疗让这名患儿奇迹般重获新生。这不仅为更多患者带来了希望,也让基因治疗再次引发广泛关注。