地中海贫血为单基因遗传性溶血性疾病,由于β-珠蛋白链合成部分或完全受抑制而造成一系列病理生理改变。目前,根治该病的方法是重塑造血系统,利用基因改造的自体造血干细胞进行移植,可避免传统异基因造血干细胞移植的人类白细胞抗原配型困难和免疫排斥等问题。β-地中海贫血基因治疗策略主要有基因整合与基因组编辑,前者依赖慢病毒载体的开发,在染色体上添加了有完整功能的HBB基因;后者随着特异性核酸酶的研发而迅速发展,可对HBB基因进行原位修复。本文对此2种基因治疗策略的最新进展作一综述。
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