基因编辑技术及其在疾病治疗中的研究进展和应用前景

作者：邱志超; 李卓霏; 石宏^*

来源：昆明理工大学学报(自然科学版), 2021, 46(05): 100-109.

DOI：10.16112/j.cnki.53-1223/n.2021.05.252

• 基因编辑
• 脱靶效应
• 遗传病
• 非遗传病
• 基因治疗

随着生命科学领域的不断发展进步,人们相继开发出锌指核酸酶(zinc-finger nucleases, ZFNs)、转录激活因子样效应物核酸酶(transcription activator-like effector nucleases, TALENs)、规律成簇的间隔短回文重复(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR)、单碱基编辑(base editing, BE)和先导编辑(prime editing, PE)5种不同的基因编辑技术,为生命医学研究等领域提供了新的解决方案.基因编辑技术已广泛应用于动物疾病模型和植物研究中,并且在遗传性疾病以及非遗传性疾病的治疗中具有很高的应用价值.作者就五种基因编辑技术的发展史、原理以及应用进行综述,系统介绍了基因编辑技术在遗传性疾病和非遗传性疾病治疗中的研究进展,并对该技术面临的脱靶效应等问题及发展前景进行讨论,以期为科研人员在从事基础医学相关研究时提供参考.

• 单位
  昆明理工大学; 转化医学研究院