美国FDA批准首款基因疗法药物Roctavian用于治疗重型血友病A

作者：夏训明

来源：广东药学院学报, 2023, 39(04): 76.

<正>美国FDA于2023年6月29日批准拜玛林制药公司（BioMarin Pharmaceutical Inc.）的基因治疗药物Roctavian用于成人治疗重型血友病A。Roctavian是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗药物，患者用药前需经过专门检测确定体内无5型腺相关病毒抗体。这也是FDA首次批准成人重型血友病A的基因疗法。FDA同时还批准了ARUP Laboratories公司的一种名为“AAV5 DetectCDx”的检测试剂盒用于检测患者体内是否存在5型腺相关病毒抗体。