摘要

目的 立足于我国卫生服务体系角度,评价医保谈判前后,多纳非尼对比索拉非尼一线治疗晚期肝细胞癌(hepatocellular carcinoma, HCC)的药品经济性。方法 基于一项在中国晚期肝细胞癌患者开展的临床试验(ZGDH3研究)及已发表的文献数据,构建分区生存模型模拟患者长期生存获益和治疗成本,支付意愿(willingness to pay, WTP)阈值设定为1~3倍我国2021年人均国内生产总值(gross domestic product, GDP),并进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析以检验模型稳健性。结果 基础分析显示,医保谈判前后,多纳非尼组对比索拉非尼组的增量成本-效果比(incremental cost-effectiveness ratio, ICER)分别为280 745.92元/质量调整生命年(quality-adjusted life year, QALY)与181 477.87元/QALY(低于3倍人均GDP,242 928元);单因素敏感性分析显示,多纳非尼成本、疾病进展(progressed disease, PD)状态效用值是影响ICER的主要因素;概率敏感性分析显示,医保谈判前后,多纳非尼对比索拉非尼一线治疗晚期肝细胞癌的药品经济性概率从0.216上升至0.925;情境分析显示,医保谈判价格相较于临界点价格上限降低了20.54%。结论 医保谈判实施效果可观,一款原本不太可能具有成本-效果优势的创新药在纳入医保目录后开始变得具备药品经济性。

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