对我国罕见病与罕用药界定的思考

作者：龚时薇; 张敏; 邓秀玲; 何惠君; 李燕; 王祎

来源：中国新药杂志, 2006, (15): 1225-1229.

• 罕见病
• 罕用药
• 界定

<正>罕见病(rare disease)一般是指在一定时期内患病人数少、发生概率低的疾病。目前国际上还未有统一的定义。据WHO报道,世界上已确定的罕见病有5 000多种。罕用药(Orphan Drug)是以罕见病为目标,用于治疗、预防、诊断这类疾病的药物。

• 单位
  华中科技大学同济医学院; 华中科技大学同济医学院附属协和医院; 华中科技大学同济医学院附属同济医院