单倍体造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血76例疗效分析

作者：张樱; 张桂新; 庞爱明; 杨栋林; 张荣莉; 翟卫华; 魏嘉璘; 何祎; 姜尔烈; 冯四洲; 韩明哲^*

来源：中华血液学杂志, 2023, 44(03): 202-210.

DOI：10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.03.005

• 再生障碍性贫血
• 单倍体造血干细胞移植
• 总生存期

目的评价单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法对2014年12月至2020年10月在中国医学科学院血液病医院接受haplo-HSCT的76例SAA患者进行回顾性分析。结果①76例SAA患者中男50例, 女26例, 中位年龄为16(3～52)岁;SAA-Ⅰ型49例, SAA-Ⅱ型18例, 肝炎相关再生障碍性贫血(HAAA)9例;外周血干细胞移植61例, 骨髓移植+外周血干细胞移植15例。预处理:环磷酰胺+氟达拉滨+抗人胸腺细胞球蛋白方案46例, 白消安+环磷酰胺+氟达拉滨+抗人胸腺细胞球蛋白方案30例。②3例患者移植后早期死亡而未获得粒细胞植入, 8例患者未获得血小板植入。73例患者获得粒细胞植入, 中位植入时间为12(9～21)d;65例患者获得血小板植入, 中位植入时间为14(9～90)d。原发性植入失败发生率为10.9%, 继发性植入失败的发生率为5.5%。③Ⅱ～Ⅳ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率为38.4%, Ⅲ/Ⅳ度aGVHD的发生率为16.4%, 慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的发生率为35.3%, 中重度cGVHD的发生率为22.1%。④中位随访时间19.5(1～75)个月, 移植后2年总生存(OS)率为(78.6±5.0)%, 无失败生存(FFS)率为(75.9±5.1)%, 移植相关死亡率(TRM)为(20.2±4.9)%。⑤多因素分析显示:影响haplo-HSCT后OS的危险因素包括:患者年龄>35岁(P=0.008)、发生Ⅲ/Ⅳ度aGVHD(P=0.008)、造血干细胞移植合并症指数(HCT-CI)评分≥3分(P=0.014)、移植前铁蛋白>1500 μg/L(P=0.004)、初诊中性粒细胞计数>1×109/L(P=0.027)。植入失败为影响患者OS及FFS的危险因素(P<0.001)。结论 haplo-HSCT是治疗SAA的有效方法, 在儿童青少年以及年轻患者中疗效较好, 发生重度aGVHD、严重感染、植入失败是影响生存率的主要因素。

• 单位
  中国医学科学院血液病医院; 实验血液学国家重点实验室; 中国医学科学院血液学研究所