面肩肱型肌营养不良患者报告结局的系统评价

作者：刘路路; 王江淋; 李顺平^*

来源：中国药物经济学, 2022, 17(09): 5-12.

• 面肩肱型肌营养不良症
• 患者报告结局
• 系统评价

目的 系统评价面肩肱型肌营养不良（FSHD）患者报告自身健康状态的文献。方法 计算机检索PubMed、Web of Science、EMBASE、The Cochrane Library、EBSCO、Scopus和中国期刊全文数据库、万方数据知识服务平台中发表的有关FSHD患者报告结局（PRO）的研究。结果 共检索到2883篇相关文献，最终纳入38篇。共有51种PRO评估工具，其中评估疾病症状的量表46种，以患者报告功能障碍、疼痛、疲劳、焦虑抑郁较多；评估健康相关生命质量的量表5种，以SF-36量表为主。结论 目前缺乏测量FSHD人群的疾病特异性量表，建议推进基于中国FSHD患者人群特异性PRO量表的开发、验证及推广工作。

• 单位
  山东大学; 公共卫生学院