关于人多能干细胞来源细胞治疗产品药学评价的思考

作者：卢加琪^*

来源：药学学报, 2020, 55(10): 2478-2485.

DOI：10.16438/j.0513-4870.2020-0171

• 人多能干细胞
• 细胞治疗产品
• 生产工艺
• 质量研究
• 药学评价

近年来,按照药品研发并申报临床试验的干细胞治疗产品数量增加,其研发技术与评价体系快速发展。国际上人多能干细胞(human pluripotent stem cell, hPSC)来源的干细胞治疗产品正处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段,相关产品包括hPSC分化产生的神经元、视网膜色素上皮细胞、胰岛beta细胞等,给药途径多为局部移植,一般用于退行性疾病、遗传病相关功能细胞的修复和替换,目前尚无同类产品上市。由于多能干细胞具有多向分化潜能,兼具在体内形成畸胎瘤的能力, hPSC来源的细胞产品与其他干细胞产品相比,其成瘤性风险相对高、诱导分化周期长、生产工艺复杂、质量表征手段仍在快速更新中,对其人体应用的科学评价构成了挑战。结合近期干细胞治疗产品临床试验申报资料审评和沟通交流过程中出现的问题,参考相关技术指导原则,本文围绕hPSC来源的细胞治疗产品的生产工艺和质量研究,提出现阶段的药学审评考虑点,以期增进研发者和监管方的交流。