加快探索罕见病用药保障的“中国模式”

作者：张学

来源：中国卫生, 2023, (03): 25.

DOI：10.15973/j.cnki.cn11-3708/d.2023.03.023

• 罕见病用药
• “中国模式”

<正>按照《中国罕见病定义研究报告2021》的定义，新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数少于14万的疾病划入罕见病。罕见病多为先天性疾病，种类极为繁杂，常见的罕见病有白化病、肢端肥大症、线粒体病等。据世界卫生组织估计，目前全球已知罕见病已达上万种，患者已超过4亿名，我国罕见病患者远远超过2000万名。近十余年来，我国的罕见病用药保障问题已经成为医疗体制改革、

• 单位
  中国工程院; 哈尔滨医科大学