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摘要
去中心化临床试验是指在传统临床试验现场以外的地点进行部分或全部与试验相关活动的临床试验。在过去的十几年里，全球所有主要的制药公司都进行了去中心化临床试验。去中心化临床试验正给临床试验带来新的变革，必须坚持以患者为中心的核心理念，必须充分保障研究参与者的安全和权益。2023年5月美国食品药品监督管理局发布《药物、生物制品和器械的去中心化临床试验》指南（草案），2022年国家药品监督管理局发布了三个围绕以患者为中心的临床试验获益风险评估，临床试验设计和试验实施的指导原则。与传统临床试验一样，在去中心化临床试验执行中研究参与者安全保护的基本原则不变，研究参与者的权益和安全永远是考虑的首要因素；申办者和研究者的职责不变，且不可相互替代；数据完整性和可靠性要求不变。去中心化临床试验并不适合所有临床试验，更适用于口服给药、研究参与者病情稳定、疗程较长的临床试验。去中心化临床试验具备改善研究参与者可及性和便利性，使研究参与者更加多样化，减轻研究参与者负担，加快研究参与者招募，减少研究参与者脱落，优化医疗资源配置，降低监测和监管等试验成本，增进结果的普遍性等优点，可以提高临床试验的质量和效率。必须根据临床试验的特点选用去中心化临床试验元素，并在改善研究参与者的获得感、安全、权益和尊严与收集的数据质量之间取得平衡。当前我国去中心化临床试验面临诸多挑战，包括专项法规和诊疗数据系统存在滞后性，监管机构需更快推进和引导，加剧研究参与者招募的不公平，缺乏设备支持和使用培训，试验方案允许是否选去中心化临床试验元素的灵活性不足，多因素影响数据质量，数据泄露风险增加和结果反馈要求更高。为积极推进我国去中心化临床试验，应完善监管法规和指导原则，基于以患者为中心的设计原则，首次讨论需实时在线交流，研究者提供更多临床试验服务，风险控制和医疗援助的可及性，使用第三方便捷支付，确保公平招募研究参与者，考虑依从性，数字健康技术的验证，远程监查和电子知情同意合规化，确保收集、传送和分析数据的安全性，以及加强多方培训。伦理审查是保护研究参与者安全和权益的重要手段之一，伦理委员会应关注符合以患者为中心的恰当去中心化临床试验元素，电子知情同意的合规、有效，安全性信息处理与报告，数据收集的隐私保护，远程监查的合规性，家庭健康随访，生物样本管理，试验性医疗产品的管理，以及培训计划。笔者认为与传统临床试验的互补与结合将使去中心化临床试验元素更容易、更顺利地落地。适当的前期风险评估和管理、试验方案、培训、加强监督，有助于解决去中心化临床试验面临的问题。去中心化临床试验借助科技进步力量，将助推我国药物和医疗器械研发的速度，增强国际竞争力，造福更多患者。
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单位中国人民解放军陆军军医大学; 山东大学齐鲁医院
