遗传性视网膜疾病基因治疗的研究进展

作者：刘楚乔; 张鹏; 付莉莉; 陶巧玉; 邱云良^*

来源：中国医药工业杂志, 2023, 54(10): 1403-1410.

DOI：10.16522/j.cnki.cjph.2023.10.001

• 遗传性视网膜疾病
• 腺相关病毒
• 基因治疗
• 安全性

遗传性视网膜疾病(IRD)是造成患者不可逆视力丧失或失明的重要原因，其预后差，临床缺乏有效的干预手段。基因治疗药物为该类疾病治疗创造了新的可能。腺相关病毒(AAV)是目前基因治疗中应用较广泛、较有前景的病毒载体之一。该文简述了AVV载体眼部应用的可行性，重点阐述了应用AAV递送系统治疗IRD的临床前及临床进展，并结合取得的数据评估其安全性及有效性。最后总结了基因治疗IRD的影响因素，展望今后的研究方向，以期为IRD治疗技术创新、AAV载体后续产品研发提供参考。

• 单位
  安徽中医药大学; 中国医药工业研究总院; 高等研究院