阵发性睡眠性血红蛋白尿症的靶向治疗

作者：杨春丽; 朱焕玲^*

来源：华西医学, 2014, 29(07): 1365-1368.

• 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
• 溶血
• 重组人源型抗补体蛋白C5单克隆抗体
• 靶向治疗

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的造血干细胞克隆性的溶血性疾病,目前治疗困难。重组人源型抗补体蛋白C5单克隆抗体(eculizumab)的出现及临床应用开启了PNH靶向治疗的新篇章。eculizumab通过与补体C5结合,防止C5裂解形成C5b及膜攻击复合物,减少溶血,降低输血需求,提高患者生活质量。2007年,eculizumab分别被美国食品和药物管理局、欧盟委员会通过用于治疗PNH血管内溶血。现对PNH患者使用eculizumab靶向治疗作一综述。

• 单位
  四川大学华西医院