先天性大疱性表皮松解症的基因治疗进展

作者：张磊; 李小静; 孙建方

来源：国际皮肤性病学杂志, 2009, (6): 350-352.

DOI：10.3760/cma.j.issn.1673-4173.2009.06.008

• 表皮松解症
• 大疱性
• 基因
• 治疗

近年来,随着分子遗传学研究的不断深入,越来越多的遗传性皮肤病致病基因得以明确,应用对致病基因的研究、载体构建、皮肤组织工程等的成果,将治疗基因转入先天性大疱性表皮松解症患者的皮肤细胞,成功在体外和(或)体内稳定表达具有功能的蛋白,使疾病相关的一些异常表现消失.目前先天性大疱性表皮松解症是皮肤病基因治疗研究最多的领域.

• 单位
  中国医学科学院北京协和医学院