罕见病Castleman病的靶向治疗药物司妥昔单抗

作者：张路; 李剑^*

来源：中国医药导刊, 2022, 24(04): 300-304.

DOI：10.3969/j.issn.1009-0959.2022.04.001

• 罕见病
• Castleman病
• 特发性多中心型Castleman病
• 司妥昔单抗
• 白细胞介素-6

特发性多中心型Castleman病(i MCD)，是一种可危及生命的罕见血液疾病，临床可表现为白介素-6(IL-6)等细胞因子驱动的全身性炎症症状、多发淋巴结肿大、血细胞减少和多器官功能衰竭等。注射用司妥昔单抗(商品名:萨温珂/Sylvant)是一种抗IL-6人-鼠嵌合单克隆抗体，可阻断人IL-6与IL-6受体相结合，对IL-6产生抑制作用，继而抑制疾病进展。作为临床急需的罕见病治疗药品，国家药品监督管理局于2021年11月30日通过优先审评审批程序批准其进口注册申请，用于治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒-8(HHV-8)阴性的多中心型Castleman病(MCD)成年患者。司妥昔单抗是目前临床上唯一经过随机对照临床研究评价针对i MCD疗效的药物，Ⅰ期/Ⅱ期临床试验结果显示该药具有良好的风险获益比，延展研究也验证了其长期给药的安全性。目前，司妥昔单抗已在全球超过50个国家和地区获批上市。多项国内外共识及指南推荐司妥昔单抗可作为i MCD的一线治疗药物，也被推荐用于其他类型Castleman病的治疗，包括中国Castleman病诊断与治疗专家共识、CSCO指南、CDCN共识、NCCN指南、BSH指南等。司妥昔单抗的上市为Castleman病患者提供了治疗选择。鉴于此，本研究基于国内外科学文献、临床试验数据以及指南共识等信息汇总，特将该药的作用机制、研发历程、临床研究结果等进行阐述，以期促进对该药的科学宣传及科学应用，为我国罕见病患者的临床治疗和用药提供参考。

• 单位
  北京协和医院; 中国医学科学院北京协和医学院