阳性拓展临床试验的统计

作者：谢蒙生; 赵杨^*; 陈峰^*

来源：中国临床药理学与治疗学, 2020, 25(09): 1007-1013.

DOI：10.12092/j.issn.1009-2501.2020.09.007

• 阳性拓展
• 临床试验
• 重复测量

目的:结合随机撤除试验的阳性拓展试验,对试验药物疗效的估计方法进行研究,并研究受试者停药后的反跳现象。方法:本文分别采用只利用第一阶段数据的传统方法和结合阳性拓展阶段数据的方法对试验药物的短期疗效进行估计,进一步估计长短期疗效间的差异和停药后的疗效差异,并运用模拟试验比较利用不同阶段数据来估计短期疗效各方法的优劣。结果:结合阳性拓展数据估计的疗效的标准误(0.17)小于仅使用第一阶段数据的传统方法的估计的标准误(0.19),特别是对于疗效能在短期稳定的药物,此方法的把握度更高。结论:基于传统方法只使用了第一阶段的数据,而结合阳性拓展阶段数据的方法考虑了第二、三阶段的数据,充分利用了信息,使效应估计值的标准误有所降低,提高了参数估计的有效性,但此种方法基于较强假设,治疗达到稳定疗效所需的时间会对结果有所影响。