基于模型的荟萃分析一般考虑

作者：**金^*; 丁俊杰; 刘东阳; 王曦培; 邓晨辉; 季双敏; 陈文君; 马广立; 王鲲; 盛玉成; 许羚; 裴奇; 陈渊成; 陈锐; 史军; 李改玲; 王亚宁; 王玉珠; 谢海棠; 周田彦; 方翼; 张菁; 焦正; 胡蓓; 郑青山

来源：中国临床药理学与治疗学, 2020, 25(11): 1250-1267.

DOI：10.12092/j.issn.1009-2501.2020.11.006

• 基于模型的Meta分析
• 新药研发
• 临床合理用药
• 成本-效益分析
• 专家共识

随着药品研发及临床试验成本的不断增加,如何充分利用各类数据指引临床试验高效地开展,以提高新药的研发效率,并制定科学合理的用药方案,具有重要意义。基于模型的荟萃分析(model based meta-analysis,MBMA)是将数学建模与荟萃分析(meta-analysis)相结合,对多种来源(如临床前和临床各阶段研究数据等)和多个维度(靶标/机制、药代/药效动力学、疾病/适应症、人群特征、给药方案、生物标志物/药效指标/安全性指标等)的信息进行整合,不仅为药物研发各个关键环节的决策制定提供重要依据,也可为临床合理用药以及药物经济学中的成本-效益分析提供有效信息。传统的Meta分析对数据的同质性要求较高,而MBMA通过建模可将不同剂量、不同疗程和不同人群的异质性数据合并分析,从而对药物的剂量效应、时间效应和影响因素进行量化,预测以往研究中不曾涉及的剂量、时间和协变量水平下的药效或安全特征。尽管MBMA的建模和模拟技术与群体药动学/药效学(population pharmacokinetics/pharmacodynamics,Pop PK/PD)相似,但相比Pop PK/PD,MBMA最大的优势是可对文献数据进行充分利用,不仅提高了结论的证据强度,更可回答单个研究不能回答的问题。目前MBMA已成为模型引导的药物研发(modelinformed drug development,MIDD)策略中的重要方法之一。本文将就MBMA的应用价值、分析计划、数据采集与处理、分析方法以及报告要点进行说明,旨在为MBMA在新药研发和临床实践中的应用提供参考。

• 单位
  上海交通大学; 上海中医药大学; 北京大学人民医院; 中南大学; 北京大学; 北京大学第三医院; 复旦大学附属华山医院; 北京协和医院; 皖南医学院弋矶山医院; 广东省人民医院; 浙江大学医学院附属第二医院