我国低磷性佝偻病患者生存状况调查分析

作者：**; 马静; 李晓丹; 胡嘉浩; 金春林; 康琦^*

来源：中国卫生经济, 2022, 41(06): 67-71.

• 低磷性佝偻病
• 疾病负担
• 生命质量
• 误诊

目的:全面了解我国低磷性佝偻病患者生存现状。方法:采用滚雪球抽样的方法以在线问卷调查的形式经由27家协作医院收集患者有关诊断、治疗、疾病经济负担、健康状况等方面的信息。结果:纳入有效样本401例,其中75.06%为X连锁显性遗传性低磷性佝偻病(XLH)。诊断方面,患者首次就医未确诊比例高达72.57%,60%以上经历过误诊;治疗方面,患者普遍接受磷酸盐制剂和活性维生素D联用的对症药物治疗,未有患者使用靶向对因治疗药物;疾病负担方面,患者年人均疾病经济负担为28 169.76元,家庭灾难性卫生支出发生率达20%;健康状况方面,患者生长发育受限,残疾率高,EQ-5D量表VAS得分和健康效用值均低于人群常模分。结论:我国低磷性佝偻病患者确诊困难,误诊多,常规药物治疗效果一般。此外,医疗保障水平不足,患者经济负担重,健康相关生命质量较差。

• 单位
  大连医科大学; 公共卫生学院; 上海市卫生和健康发展研究中心（上海市医学科学技术情报研究所）