CRISPR/Cas9技术在遗传性心脏疾病中的研究进展

作者:黎江溪; 张世梅; 王玉鑫; 赵跃
来源:中国医学工程, 2023, 31(02): 51-58.
DOI:10.19338/j.issn.1672-2019.2023.02.010

摘要

CRISPR/Cas9作为第三代基因编辑技术,能在分子水平上修改生物体的遗传信息,广泛应用于基因功能研究、模型构建以及基因治疗等领域,具有编辑效率高、操作简单、成本低、识别位点多样化等优点。遗传性心脏疾病是指通过基因显性遗传给下一代形成的心脏病,一直是与人类疾病相关发病率和死亡率的主要原因。本文就CRISPR/Cas9技术的发展历程、组成原理以及在遗传性心脏病的建模和治疗做详细阐述,并对CRISPR/Cas9技术的发展前景进行预见。

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