难治性幼年皮肌炎临床特征及托法替布疗效分析

作者：周青芳; 罗颖; 何庭艳; 凌加云; 许永彬; 杨军; 夏宇^*

来源：中华儿科杂志, 2023, 61(06).

• 皮肌炎
• 儿童
• 疾病特征
• 预后

目的分析难治性幼年皮肌炎患儿临床特征并总结托法替布治疗难治性幼年皮肌炎的有效性及安全性。方法回顾性病例总结, 收集2012年1月至2021年1月深圳市儿童医院风湿免疫科收治的75例幼年皮肌炎患儿的病例资料, 分析托法替布治疗难治性幼年皮肌炎的临床表现及其效果及安全性。糖皮质激素联合两种或以上抗风湿药物治疗1年后仍存在疾病活动或激素依赖患儿为难治组;初始治疗后临床症状消失, 实验室指标正常, 达到临床缓解为非难治组, 对比两组患儿的临床表现及实验室指标。组间比较采用Mann-WhitneyU检验、Fisher确切概率检验。应用二元Logistic多因素回归分析难治组危险因素。结果 75例幼年皮肌炎患儿中男41例、女34例, 发病年龄5.3(2.3, 7.8)岁。难治组27例, 发病年龄4.4(1.5, 6.8)岁。非难治组48例, 发病年龄5.9(2.5, 8.0)岁。难治组合并间质性肺疾病和钙质沉着的比例均高于非难治组[6例(22%)比2例(4%), 8例(30%)比4例(8%), 均P<0.05]。二元Logistic回归分析示难治组更易发生间质性肺疾病(OR=6.57, 95%CI 1.22～35.31, P=0.028)及钙质沉着(OR=4.63, 95%CI 1.24～17.25, P=0.022)。27例难治组患儿中22例加用托法替布治疗, 治疗后, 19例(86%)患有皮疹的患儿中15例有改善, 6例(27%)儿童肌炎评估表评分<48分的患儿均有改善, 6例(27%)存在钙质沉着中的患儿中3例得到缓解, 2例(9%)糖皮质激素依赖患儿均成功减量。22例患儿托法替布治疗中均未发现反复感染增加情况, 血脂、肝酶、肌酐均正常。结论合并间质性肺疾病及钙质沉着的幼年皮肌炎患儿发展成难治性幼年皮肌炎可能性高。托法替布治疗难治性幼年皮肌炎安全有效。

• 单位
  深圳市儿童医院