杜氏肌营养不良基因治疗策略研究进展

作者：陈远春; 宋燕; 谭书江^*

来源：儿科药学杂志, 2019, 25(02): 64-66.

DOI：10.13407/j.cnki.jpp.1672-108X.2019.02.020

<正>杜氏肌营养不良(duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种致死性的X连锁隐性遗传病,男性占绝大多数,女性常为携带者,活产男婴发病率为1/6 000～1/3 500,患病率为15/100 000～20/100 000,是已知患者人数较多的新发基因突变疾病之一[1-2]。患者常在3～5岁时出现运动迟缓、步态异常、站立困难等症状,约12岁时就需要依赖轮椅出行,20岁左右可能因心肺功能衰竭而死亡[1-2]。

• 单位
  重庆市涪陵中心医院