欧美罕见病药物研发的监管机制分析及启示

作者：张皖晋; 卓阳; 孙搏^*

来源：中国新药与临床杂志, 2023, 42(02): 85-90.

DOI：10.14109/j.cnki.xyylc.2023.02.04

• 罕见病
• 罕见病药物
• 药物批准
• 审评机制

罕见病药物的临床研发需密切结合疾病特征，在严谨科学的基础上采用灵活的设计方法，相关监管机制和审评政策在很大程度上影响罕见病药物研发进程。本文梳理了美国和欧盟关于罕见病药物定义、资格认定程序、研发中采取的监管策略、审评机制和相关激励措施等，结合我国罕见病药物研发现状和审评情况，从罕见病药物的管理和资格认定、审评审批优惠政策和罕见病药物研发策略等方面为我国加快罕见病药物研发和监管策略的实施提供参考思路，以提高我国罕见病防治能力建设。