自体造血干细胞移植规范

作者：China Medicinal Biotech Association

来源：中国医药生物技术, 2022, 17(01): 75-93.

作为最为经典和成熟的干细胞临床应用方案,造血干细胞移植(HSCT)至今已经历了60余年的发展,是治疗淋巴瘤、多发性骨髓瘤及急性白血病等血液系统疾病的重要手段。自体造血干细胞移植具有不受供者限制、年龄限制少、移植后恢复较快、合并症少、移植后生活质量高等诸多优势。因此,自体造血干细胞移植不仅可以用于血液系统疾病,还可用于自身免疫性疾病、遗传性疾病等的治疗。目前,自体造血干细胞移植已在国内外广泛开展。数据显示,2019年美国共计开展造血干细胞移植23 000余例,其中14 000余例(约60%)是自体造血干细胞移植。而我国2019年共计完成造血干细胞移植12 323例,其中自体造血干细胞移植为2723例(22%)。因此与发达国家相比,我国自体造血干细胞移植比例整体偏低,存在很大的发展空间。同时,与异基因造血干细胞移植相比,自体造血干细胞移植具有总体治疗费用低、并发症少、对造血干细胞移植硬件设施要求相对较低等特点,从而使自体造血干细胞移植更容易普及开展。尤其在一些医疗水平及经济相对落后地区,自体造血干细胞移植医疗需求更为迫切。目前制约自体造血干细胞移植广泛开展的瓶颈之一是缺乏统一的技术操作规范,治疗方案及适应证的选择不够明确,导致技术水平参差不齐,治疗效果不尽人意,影响了自体造血干细胞移植更优质、更广泛地推广。因此,制订《自体造血干细胞移植规范》是推动我国干细胞和再生医学领域的发展、提高人民健康福祉的需求。我国的自体造血干细胞移植工作始于1986年,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)严文伟教授成功实施了中国第一例自体造血干细胞移植。作为中国最早开展自体造血干细胞移植的单位,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)于1991年成功举办了全国第一届自体骨髓移植学习班,为自体造血干细胞移植在中国规范性开展奠定了基础。此后,韩明哲、邱录贵教授等进一步发展完善了自体造血干细胞移植治疗血液病的临床诊疗体系;韩忠朝教授等首创自体外周血干细胞移植治疗下肢缺血性疾病新技术;程涛教授通过牵头开展"造血干细胞维持、衰老与再生的调控机制研究"等多个国家重大研究项目,发现了能够促进造血干细胞植入的研究成果并已经应用于临床移植。经过几代人持续努力,中国医学科学院血液病医院在自体外周血干细胞移植的临床诊疗和基础研究等方面始终处于国内引领地位,其创立的"自体造血干细胞临床率先应用与技术体系推广"被评为"中国医学科学院建院60周年十大科技成就"之一。迄今,中国医学科学院血液病医院已为近2000例血液病患者成功实施了自体造血干细胞移植,并获得了较好的临床疗效。为进一步推动中国自体造血干细胞移植事业发展,针对自体造血干细胞采集、冻存、复苏、回输、移植前准备、患者评估、检查计划、预处理方案、质量控制、护理等多个关键环节,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床诊疗及基础研究团队自2020年11月着手起草《自体造血干细胞移植规范》,并于2021年1月29日中国首届血液学科发展大会移植专题中邀请国内著名移植专家进行讨论、修改和完善。2021年3月,向中国医药生物技术协会提交征求意见稿。按照协会建议,进一步邀请北京协和医院、上海交大附属医院、浙江大学医学院附属第一医院、陆军军医大学附属第二医院、华中科技大学附属协和医院及同济医院、北京脐带血造血干细胞库等多家单位的临床、护理及技术专家,广泛征求意见,修改完善了《自体造血干细胞移植规范》。我们相信,通过制订自体造血干细胞移植规范,为全国开展自体造血干细胞移植的医疗单位及医疗团队提供管理及技术标准的参考,将进一步规范自体造血干细胞移植的临床适应证、标准化操作和管理流程,提高临床治疗效果,使更多患者从中获益。本规范将填补我国在干细胞治疗和再生医学领域的一个空白,有利于更广泛地推动我国自体造血干细胞移植的高质量发展,对于其他种类自体干细胞的临床研究和应用也有重要的借鉴作用。