摘要
<正>酶替代治疗enzyme replacement therapy(ERT)美国国家生物技术信息中心National Center for Biotechnology Information(NCBI)美国食品与药品管理局Food and Drug Administration(FDA)美国医学遗传学和基因组学会American College of Medical Genetics and Genomics(ACMG)蒙特利尔认知评价量表Montreal Cognitive Assessment(MoCA)10米步行试验10 Meter Walk Test(10MWT)