进入21世纪以来,随着人类基因组计划的完成,人类逐渐破解了基因遗传密码,引发人们试图通过基因治疗攻克遗传性疾病的热潮.与此同时,科学界也做好了更多安全性相关的准备,病毒载体优化、包装方式的改进、纯化手段的更新等一系列的技术革新,整个基因治疗手段的安全性显著提高,相关科研工作和临床项目逐步推进,使得基因治疗这一领域近年来不断快速发展.