高效、安全、靶向表达的载体是基因治疗的核心。基因治疗的载体分为生物载体和非生物载体。生物载体的安全性使它的广泛运用受到极大限制,并相应促使了大量非生物载体的研究。这两种载体各有其优缺点,虽然它们都不能很好满足基因治疗的要求,但随着研究的深入,对现有载体做进一步的改进,相信能促进基因治疗的发展。