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摘要
肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis,ALS）尚无有效的治疗方法，目前已经发现多个致病基因以及修饰基因可导致ALS。反义寡核苷酸（antisense oligonucleotides,ASOs）是可以调节目的 mRNA的分子工具，可以针对ALS的突变基因进行治疗。本文综述ASOs在ALS治疗中研究进展，从治疗机制、研究情况等方面进行总结，目前针对超氧化物歧化酶基因1(superoxide dismutase 1,SOD1)、反式激活反应-DNA-结合蛋白（transactive response DNA binding protein,TARDBP）、9号染色体开放阅读框72(chromosome 9 open reading frame 72, C9ORF72)、肉瘤融合基因（fused in sarcoma,FUS）的ASOs在动物实验中得到其有效的结果，多项临床试验正在进行，但在药物体内分布、药物用量把控、ALS不同类型适用性等方面的问题尚待解决，以研制出减缓疾病进展且副作用小的ASOs。
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单位哈尔滨医科大学附属第一医院; 神经内科
