血友病A基因治疗载体研究现状

作者：王晴; 颜景斌; 曾溢滔

来源：医学分子生物学杂志, 2011, (5): 437-442.

DOI：10.3870/j.issn.1672-8009.2011.05.013

• 血友病A
• 载体
• 基因治疗
• 人凝血因子Ⅷ

血友病A是X染色体隐性遗传出血性疾病.其发病原因是患者血液中先天缺乏凝血因子F Ⅷ.用于血友病A基因治疗研究的载体有病毒载体和非病毒载体,目前研究较多的是病毒载体,主要有逆转录病毒载体和慢病毒载体,腺病毒载体及腺相关病毒载体等.非病毒载体主要有质粒、脂质体、转座子等.文章拟对血友病A基因治疗各载体的特点和研究进展作一综述.

• 单位
  上海交通大学; 上海市儿童医院