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摘要
骨髓纤维化是一种罕见的骨髓进行性恶性肿瘤，破坏健康血细胞的正常产生，导致骨髓衰竭和严重贫血。帕西替尼(pacritinib)的激酶谱显示其对急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、慢性单核粒细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病具有潜在的治疗作用。枸橼酸帕西替尼最初由美国细胞疗法公司开发，2009年1月与美国S*BIO和Onyx制药公司签订开发和商业化协议，成立美国CTI生物制药公司，重点开发枸橼酸帕西替尼，用于治疗骨髓增生和移植物抗宿主病等疾病。2012年4月，成立CTI生物制药公司，与美国S*BIO和Onyx制药公司重新签订协议，CTI将收回帕西替尼全球开发权利。2020年10月13日CTI生物制药公司向美国食品药品管理局(FDA)提交滚动新药申请，寻求批准枸橼酸帕西替尼用于治疗严重血小板减少症(血小板计数<50×109·L-1)的骨髓纤维化。2022年2月28日，美国FDA批准枸橼酸帕西替尼胶囊上市，商品名Vonjo?,用于治疗成人血小板计数<50×109·L-1的中高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症)的骨髓纤维化。该文对枸橼酸帕西替尼胶囊的非临床和临床药理毒理学、临床研究、不良反应、适应证、剂量与用法、用药注意事项及知识产权状态和国内外研究进展等进行介绍。
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单位湖北省医药工业研究院有限公司
