胞外腺苷代谢系统在多种生理病理过程中发挥重要作用，已成为重要的药物靶点，但针对胞外核苷酸-焦磷酸酶/磷酸二酯酶-1(ENPP1)的研究进展较少。近年来发现ENPP1是胞外环磷酸鸟苷-腺苷合成酶最主要的水解酶，其作用得到越来越多的重视。本文在简要回顾ENPP1结构的基础上，重点介绍其在生物矿化、肿瘤等生理病理过程中的作用，以及针对ENPP1靶点在酶替代疗法和小分子药物方面的研发进展。
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