摘要

目前对于他汀类药物不耐受、无反应或治疗不达标患者以及家族性高脂血症患者的调脂治疗较为棘手,亟须研发更安全、有效、经济、方便使用的新型降脂药物。根据目前研究,未来的新型降脂药物主要是基于反义疗法,使用特定的寡核苷酸序列阻断所选蛋白的翻译或RNA沉默技术。相关药物目前正处于临床研究的不同阶段,包括抑制胆固醇合成的三磷酸腺苷柠檬酸裂解抑制剂Nexletol、复方降胆固醇药物Nexlizet和胆固醇酯转移蛋白抑制剂Anacetrapib;影响极低密度脂蛋白生成的反义寡核苷酸抑制剂Kynamro和微粒体三酰甘油转移蛋白抑制剂JUXTAPID以及影响其代谢的血管生成素样蛋白3单抗Evinacmab、载脂蛋白C-Ⅲ合成抑制剂反义寡核苷酸药物Waylivra和AKCEA-APOCⅢ-LRx及小干扰RNA ARO-APOC3;还有影响脂蛋白(a)生成的AKCEA-Apo(a)-LRX。其中一些已在国外上市应用。这些新型降脂药物将有望提高血脂水平的达标率。本文讨论了新型降脂药物的研究进展。

  • 单位
    复旦大学附属中山医院