摘要
目的分析含新药诱导化疗序贯自体造血干细胞移植(auto-HSCT)、维持治疗策略治疗多发性骨髓瘤(MM)患者的预后及影响因素。方法对近15年接受含新药方案诱导化疗序贯auto-HSCT、维持治疗的300例MM患者进行回顾性分析。结果诱导化疗、auto-HSCT、维持治疗后的完全缓解(CR)率分别为35.3%、55.2%、72.4%, ≥非常好的部分缓解(VGPR)率分别为80.0%、89.2%、93.4%;PAD方案(硼替佐米+脂质体阿霉素+地塞米松)诱导化疗的≥VGPR率、总反应率(ORR)均高于VD方案(硼替佐米+地塞米松), PAD方案和RAD方案(来那度胺+脂质体阿霉素+地塞米松)相比, CR率、≥VGPR率以及ORR差异均无统计学意义;诱导化疗、auto-HSCT、维持治疗后流式细胞术微小残留病(MRD)阴性患者在CR患者中的占比分别为18.8%(54例)、41.4%(109例)、58.7%(142例)。中位随访时间48.5(7.4~171.3)个月, 全部MM患者中位疾病进展时间(TTP)为78.7个月, 中位总生存(OS)时间为109.0个月;R-ISS Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期患者的中位TTP时间分别为111.8、77.4、30.6个月, 中位OS时间分别为118.8、91.4、48.5个月。在治疗的不同阶段获得CR和MRD阴性患者的TTP、OS时间均较未获得CR和MRD阴性患者明显延长。在诱导化疗阶段获得CR的伴有高危细胞遗传学患者, 其TTP短于不伴高危细胞遗传学患者;诱导化疗阶段获得MRD阴性的高危细胞遗传学患者, 其TTP和不伴高危细胞遗传学患者相比差异无统计学意义。多因素分析显示, R-ISS分期在不同治疗阶段都是影响TTP和OS的不良预后因素;患者在接受治疗后, 治疗获得的疗效就成为新的独立不良预后因素。结论含新药诱导化疗序贯auto-HSCT、维持治疗的MM整体治疗策略具有较好的远期疗效, 但高危MM患者获益不明显。
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