腺相关病毒载体介导视网膜疾病的基因治疗研究进展

作者：邹绚; 睢瑞芳; 董方田

来源：中华眼科杂志, 2011, (11): 1049-1052.

DOI：10.3760/cma.j.issn.0412-4081.2011.11.022

• 依赖病毒
• 转染
• 基因疗法
• 视网膜疾病 Dependovirus
• Transfection
• Gene therapy
• Retinal diseases

视网膜疾病分子机制研究的不断深入,促进了视网膜疾病基因治疗的进展。腺相关病毒(AAV)的毒性和免疫原性均较低,外源基因表达稳定,可以转染多种分裂期和静止期细胞,因此成为治疗视网膜疾病的有效载体。在不同的动物模型和临床试验中,已有多项研究结果证实AAV作为载体治疗视网膜疾病的安全性和有效性。目前AAV在动物疾病模型中已经进行了介导抗血管生成蛋白、神经营养因子、抗凋亡因子的表达和基因替代治疗的研究,取得了令人满意的效果。但是,AAV也存在携带外源基因能力偏小的问题,需要进一步研究并解决之。

• 单位
  中国医学科学院北京协和医学院; 北京协和医院