科研之友
微信
新浪微博
Facebook
分享链接
摘要
目的 针对以率为结局评价指标的单组目标值临床试验，探讨不同样本量估算方法的参数设置和估算结果间的差异大小。方法 通过文献回顾探讨单组目标值临床试验的目标值选择方法，通过数值模拟设定不同取值的目标值（P0）、临床预期值（P1）和Ⅱ类错误水平（β），通过PASS软件得出不同样本量估算方法下的样本量估算结果，采用变异系数、极差/均数、方差分析等方法比较不同样本量估算方法间的差异。结果 对数据模拟结果进行分析显示：(1)当预期值P1固定不变时，在样本量极限值两侧随着目标值P0的增加或减少，样本量的下降速度由快变慢。(2)当P0与P1相差在0.15范围内时，校正前后比值可控制在0.9以内；当P0与P1相差在0.6以上时，校正前后比值可逼近0.5。(3)当P0+P1≈1时，不同标准误的选择（Sp0或Sp1）对样本量估算结果的比值接近1；当0.65<P0+P1<1.35时，不同标准误的选择（Sp0或Sp1）对样本量估算结果的比值在3倍左右。(4)当把握度为0.8时，P0和P1的取值分别在0.25～0.75、0.20～0.80时，五种方法估算的样本量结果的差异较小（CV<0.10，极差/均数<0.2）。结论 不同样本量估算方法间存在一定差异，但当P0和P1的取值均在0.5附近时不同方法间差异较小，提示在样本量估算时需要选择恰当的方法。
- 单位
