基因编辑技术的风险和机遇

作者：孙怡迪; 左二伟; 杨辉

来源：科学, 2019, 71(06): 25-4.

DOI：10.3969/j.issn.0368-6396.2019.06.005

• 基因编辑
• CRISPR/Cas9
• 编辑效率
• 脱靶效应
• 基因治疗

<正>人类大多数遗传病与基因突变有关,基因编辑技术因可对特定DNA片段上的目标基因进行"编辑",而被用来精确修复疾病基因,也成为治疗遗传性罕见病的理想策略;但是基因编辑技术的脱靶效应可能引起包括癌症在内的很多种副作用,科学家正通过引入突变优化编辑工具,尝试减少甚至消灭脱靶效应。过去30多年,遗传病研究的重点集中在发病率高、受累人群广的常见遗传病,已取得较大进展。近年来,随着经济和科技的

• 单位
  中国科学院上海生命科学研究院; 中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所