两种方案治疗182例郎格汉斯细胞组织细胞增生症的历史对照研究

作者：富洋; 王宏胜; 钱晓文; 苗慧; 朱晓华; 俞懿; 陆凤娟; 翟晓文

来源：中国循证儿科杂志, 2017, 12(02): 87-92.

• 组织细胞增生症
• 郎格汉斯细胞
• 儿童
• 治疗

目的比较复旦大学附属儿科医院(我院)CHFU-LCH 2006方案(简称2006方案)和CHFU-LCH 2012方案(简称2012方案)治疗郎格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)患儿的疗效和不良反应。方法 2006年1月1日至2012年11月31日在我院接受2006方案治疗的LCH初治患儿纳入2006组,2012年12月1日至2015年12月31日在我院接受2012方案治疗的LCH初治患儿纳入2012组。两组均经病理确诊LCH,排除治疗6周内自动终止治疗者。每组进一步分为单系统LCH(SS-LCH)和多系统LCH(MS-LCH)亚组。所有患儿随访至2017年3月31日。治疗有效为无活动性病变或活动性病变好转。以Kaplan-Meier法计算5年预计总生存率(OS)和无病生存率(EFS)。不良反应根据WHO急性和亚急性毒性反应分级标准分为0~4级。比较两组治疗6和12周有效率,恶化、复发和死亡情况,5年预计OS、EFS和不良反应发生情况。结果 96例患儿进入2006组,男64例,女32例,中位年龄3.4岁,中位随访时间6.9年;86例患儿进入2012组,男59例,女27例,中位年龄2.9岁,中位随访时间4.0年。两组性别、诊断年龄、临床分型和危险器官受累(RO+)情况差异无统计学意义。(1)2006组和2012组比较,SS-LCH、MS-LCH亚组治疗6、12周,有效率和复发率差异均无统计学意义。(2)2006组和2012组MS-LCH亚组分别有4例和5例退出方案,转入其他挽救方案,分别有5例和4例死亡。(3)两组MSLCH患儿共93例,其中<2岁5年预计EFS和OS均明显低于≥2岁患儿[EFS:(41.9±8.1)%vs(62.6±7.5)%,OS:(80.8±6.2)%vs(98.0±2.0)%],P均<0.05;RO+患儿5年预计EFS和OS低于RO-患儿[EFS:(37.4±8.0)%vs(66.0±7.3)%,OS:(80.4±6.3)%vs(98.0±2.0)%],P均<0.05;RO-患儿<2岁和≥2岁5年预计EFS和OS差异无统计学意义;6周治疗无效患儿5年预计EFS低于6周治疗有效患儿[(33.1±7.9)%vs(70.8±7.2)%],P<0.05。(4)2006组和2012组SS-LCH亚组5年预计EFS分别为(84.8±5.3)%和(86.7±5.6)%,5年预计OS均为100%;MS-LCH亚组5年预计EFS分别为(50.0±7.1)%和(53.2±10.0)%,5年预计OS分别为(90.0±4.1)%和(90.6±4.5)%;差异均无统计学意义。(5)2006组MS-LCH亚组化疗相关3/4级不良反应发生率(50.0%,25/50)高于2012组(23.3%,10/43),P=0.008 0。结论 CHFULCH 2012方案与2006方案疗效未发现有差别,化疗相关严重不良反应较轻,MS-LCH的5年EFS仍不满意。RO+和治疗6周反应情况是MS-LCH的重要预后影响因素。

• 单位
  复旦大学附属儿科医院