摘要

急性髓系白血病(AML)是一类具有异质性的造血系统恶性肿瘤,其分子机制涉及基因组和表观遗传学多个层面的改变。急性早幼粒细胞白血病(APL)是AML中的特殊类型,全反式维甲酸(ATRA)和亚砷酸(ATO)的联合应用使APL成为白血病靶向治疗史上最成功的范例。四十年来AML的标准化疗方案几近未变,近年来靶向新药的涌现和免疫疗法的应用则给AML的治疗带来了新的希望。该文简述白血病的起源和发病机制,重点阐述APL的分子机制和靶向治疗,并对近年来AML的靶向治疗的进展进行综述。

  • 单位
    中国医学科学院血液学研究所; 中国医学科学院血液病医院; 复旦大学附属中山医院; 实验血液学国家重点实验室

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